蔡磊参与推进的渐冻症药迎新突破

在渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）这一全球性的医学难题面前，无数科学家和患者都在不懈地探索与抗争，一个令人振奋的消息传来：渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物RAG-21，成功获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），这一突破性进展不仅为渐冻症患者带来了新的希望，也标志着蔡磊与中美瑞康在渐冻症药物研发领域的深度合作取得了重要成果。

蔡磊：从患者到斗士的华丽转身

蔡磊，一个曾经事业有成的企业家，却在2019年9月被确诊为渐冻症，面对这一突如其来的打击，蔡磊没有选择沉沦，而是迅速调整心态，从一名患者转变为一名斗士，积极投身于渐冻症的研究与治疗中，他深知，仅凭一己之力难以改变现状，于是开始寻求与科研机构、制药企业的合作，共同推动渐冻症药物的研发。

蔡磊的坚持与努力很快得到了回应，2022年，他与中美瑞康的创始人李龙承博士建立了联系，双方一拍即合，决定携手开展渐冻症药物的研究与开发，这一合作不仅为蔡磊的个人抗争注入了新的动力，也为渐冻症领域的研究带来了全新的视角和思路。

RAG-21：针对FUS基因突变的创新疗法

RAG-21是中美瑞康与蔡磊团队共同推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，与第一款针对SOD1基因的RAG-17不同，RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA（小干扰RNA）疗法，FUS基因突变是导致渐冻症的一种重要原因，它会导致FUS蛋白的异常聚集和错误定位，进而引发运动神经元的退化。

RAG-21通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，能够特异性地降低FUS蛋白的水平，从而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集，临床前研究显示，RAG-21具有显著的敲低效果和良好的安全性，为FUS-ALS患者带来了新的治疗希望。

获得FDA孤儿药资格是RAG-21研发过程中的一个重要里程碑，孤儿药资格是美国FDA为鼓励罕见病药物研发而设立的一种特殊审批通道，获得该资格的药物可以享受税收减免、研发资助、快速审批等一系列优惠政策，这不仅加速了RAG-21的研发进程，也为其未来的市场推广奠定了坚实的基础。

深度合作：加速渐冻症药物研发与临床应用

蔡磊与中美瑞康的合作不仅仅局限于药物研发本身，更在于双方资源的深度整合与共享，今年4月，蔡磊与中美瑞康成立了渐冻症药物开发联合实验室，旨在进一步整合双方在渐冻症研究和治疗领域的优势资源，共享科研成果，加速渐冻症药物研发和临床应用。

这一合作模式的建立，不仅提高了药物研发的效率和成功率，也为渐冻症患者带来了更多的福音，通过联合实验室的平台，蔡磊与中美瑞康团队能够更加紧密地协作，共同攻克渐冻症治疗中的一个个难题。

RAG-17：首款中美双批临床的渐冻症RNAi疗法

值得一提的是，在RAG-21之前，蔡磊与中美瑞康合作开发的RAG-17已经取得了显著的进展，RAG-17是一款针对SOD1基因突变的渐冻症RNAi疗法，于今年5月在中国正式获批临床，成为全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法，这一成就不仅证明了蔡磊与中美瑞康团队在渐冻症药物研发领域的实力，也为RAG-21的后续研发提供了宝贵的经验和借鉴。

RAG-17的一期临床试验正在积极推进中，随着试验数据的不断积累和分析，相信RAG-17将为渐冻症患者带来更多的治疗选择和希望。

展望未来：希望就在前方不远处

蔡磊与中美瑞康在渐冻症药物研发领域的合作成果令人瞩目，但他们的脚步并未停歇，面对渐冻症这一复杂而棘手的疾病，他们深知还有很长的路要走，正如蔡磊在全球渐冻人日所言：“我们终将把这些人类从来没有希望的疾病攻克掉，我坚信希望就在前方不远处。”

随着RAG-21获得FDA孤儿药资格以及RAG-17临床试验的深入推进，我们有理由相信，在不久的将来，渐冻症患者将迎来更多有效的治疗方法和药物，蔡磊与中美瑞康的合作将继续为这一目标的实现贡献力量，让渐冻症患者的生活因科技而更加美好。

蔡磊参与推进的渐冻症药物RAG-21获得FDA孤儿药资格是渐冻症治疗领域的一次重要突破，这一成果不仅体现了蔡磊作为渐冻症抗争者的坚韧与执着，也展示了中美瑞康在罕见病药物研发方面的实力与担当，我们有理由期待，在双方的共同努力下，渐冻症这一顽疾终将被人类攻克。